Новая терапия имеет большие перспективы в качестве основы для лечения глухоты.
Группа исследователей из китайского города Тяньцзинь добилась значительного прогресса в синтетической биологии, что может привести к разработке новых методов лечения генетических расстройств, включая серповидноклеточную анемию и наследственную потерю слуха. Существующие методы лечения этих болезней часто оказываются недостаточно эффективными, и новое открытие дает надежду множеству пациентов, страдающих от этих тяжелых состояний.
В статье, опубликованной в журнале Nature Methods, описывается успешное создание искусственного участка генома человека, содержащего более миллиона пар оснований. Этот фрагмент был введен в эмбрионы мышей для оценки его функциональности.
Международная группа генетиков разработала экспериментальный метод генной терапии для борьбы с прогрессирующей врожденной глухотой, связанной с мутациями в гене P2RX2. В экспериментах на мышах было показано, что разработанная терапия не только восстанавливает слух и чувство равновесия у грызунов, но и предотвращает дальнейшее ухудшение слуха, вызванное воздействием громкого шума.
Исследование было проведено экспертами Массачусетской глазной и ЛОР-больницы (MEE). Авторы исследования подчеркнули, что новая терапия имеет большие перспективы в качестве основы для лечения глухоты, вызванной мутацией DFNA41 в гене P2RX2.