PLoS Biology: две коротких молекулы могут защитить от наследственной слепоты

Международная группа молекулярных биологов из США, Испании и Германии открыла две новые молекулы, способные защищать клетки сетчатки глаза от повреждений при пигментном ретините. Эти соединения предотвращают накопление дефектного белка родопсина, что замедляет уничтожение колбочек и палочек — клеток, отвечающих за зрение. Результаты исследования опубликованы в журнале PLoS Biology.

Пигментный ретинит — наследственное заболевание, при котором мутации нарушают сворачивание белка родопсина, что вызывает дисфункцию клеток сетчатки (внутренней светочувствительной оболочки глаза) и постепенную потерю зрения. На данный момент в США около 100 тысяч человек страдают этим заболеванием. Существующие методы лечения основаны на ретиноидных соединениях, но они обладают высокой токсичностью, что ограничивает их применение.

В ходе работы ученые использовали виртуальный скрининг для поиска стабильных молекул, способных проникать через барьер между кровотоком и глазом. Выявленные соединения продемонстрировали способность предотвращать образование дефектного родопсина и замедлили дегенерацию сетчатки у грызунов с пигментным ретинитом.

По словам исследователей, новые данные открывают новые пути для разработки безопасных и эффективных методов лечения, которые смогут замедлить прогрессирование болезни и сохранить зрение пациентов. Однако перед тестированием на добровольцах необходимо провести дополнительные испытания.