Американская компания создала уникальное лекарство для редкого недуга

Селин Дион в 2022 году рассказала о борьбе с редким синдромом мышечной скованности. Американская компания разработала новый препарат, который улучшает подвижность. Клинические испытания уже показали обнадеживающие результаты.

Известная канадская певица Селин Дион переживает трудные времена из-за редкого и неизлечимого заболевания, связанного с нервной системой. В декабре 2022 года она раскрыла свой диагноз и заявила о завершении музыкальной карьеры. До недавнего времени считалось, что не существует эффективных лекарственных средств для лечения этого недуга.

Тем не менее, у страдающих синдромом мышечной скованности появилась надежда на улучшение их состояния. Американская биофармацевтическая компания разработала экспериментальный препарат для лечения данного заболевания. Он направлен на восстановление подвижности у пациентов, которые сталкиваются с синдромом ригидного человека.

Селин Дион сделала публичное заявление о своем диагнозе в 2022 году (Legion-Media).

Основной метод, применяемый в новой терапии, заключается в использовании CAR T-клеточной технологии, которая ранее использовалась в онкологии. Препарат под названием Miv-cel изменяет Т-клетки пациента, заставляя их уничтожать B-клетки — источники антител в организме. Такая терапия позволяет "перезагрузить" иммунную систему и устранить негативные антитела, провоцирующие симптомы синдрома.

Во время второй фазы клинических испытаний участвовали 26 человек. Через четыре месяца после начала лечения у пациентов наблюдалось значительное улучшение ходьбы.

Из 12 человек, пользовавшихся поддерживающими устройствами при передвижении, 8 сумели отказаться от их использования.

На научной конференции исследователи продемонстрировали результаты улучшения состояния на примере одного из участников испытаний. Специалисты объяснили, что до инъекции CAR T-клеток пациенты проходят предварительное лечение флударабином и циклофосфамидом для лимфодеплеции.

На 16-й неделе испытаний добровольцы отмечали значительное прогрессирование: среднее время на выполнение теста уменьшилось на 4,8 секунды.

У компании планы направить заявку для одобрения препарата в управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в первой половине этого года. После утверждения это лекарство станет первым эффективным средством для лечения людей с синдромом ригидного человека, сообщает Science News.